Per chi è colpito da alcune neoplasie neuroendocrine rare e aggressive, le opzioni terapeutiche oggi disponibili sono ancora molto limitate e non sufficientemente efficaci. E proprio allo scopo di approfondire questo ambito, la rete della ricerca dell’Emilia-Romagna è protagonista di uno studio innovativo: ‘Rare-Lu’, promosso e coordinato dall’Irst ‘Dino Amadori’ di Meldola (Fc), in collaborazione con l’Ausl della Romagna, l’Irccs di Reggio Emilia, l’Azienda Ospedaliero-Universitaria di Ferrara e l’Irccs ‘Sant’Orsola’ di Bologna, oltre alla Fondazione Irccs dell’Istituto nazionale dei tumori di Milano.
Il progetto è stato ammesso al finanziamento dall’Agenzia Italiana del Farmaco (Aifa) nell’ambito del Bando ricerca indipendente sulle malattie rare 2025 e potrà contare su fondi a sostegno di tutte le spese per la sua conduzione e la realizzazione, pari a quasi un milione di euro. L’obiettivo è quello di mettere a punto una strategia terapeutica innovativa basata su un radiofarmaco per il trattamento di due forme di neoplasie neuroendocrine rare e aggressive: i feocromocitomi e paragangliomi metastatici e i tumori neuroendocrini gastroenteropancreatici ben differenziati di alto grado (G3).
Due patologie che, proprio perché poco frequenti, richiedono l’unione di competenze, l’organizzazione dei professionisti in reti collaborative, il coinvolgimento delle associazioni dei pazienti e la capacità di ricerca per poter produrre le evidenze scientifiche necessarie per orientare gli oncologi nella scelta delle cure più efficaci.
L’Irst di Meldola non sarà soltanto il promotore e il coordinatore dello studio: grazie alla propria radiofarmacia – una realtà unica a livello nazionale, autorizzata dall’Aifa alla produzione in Gmp (Good manufacturing practice) di radiofarmaci a scopo terapeutico – produrrà anche il radiofarmaco impiegato nella sperimentazione per tutti i centri partecipanti.
Lo studio Rare-Lu coinvolgerà complessivamente 72 pazienti, sarà coordinato dalla struttura di Medicina Nucleare Terapia, diretta da Maddalena Sansovini, medico nucleare esperta nel trattamento delle neoplasie con radiofarmaci, e avrà una durata di 36 mesi. Il progetto si propone di verificare l’efficacia di una nuova terapia, confrontandola in modo prospettico e randomizzato con i trattamenti attualmente disponibili. Il radiofarmaco prodotto dall’Officina Irst, una volta somministrato, si lega selettivamente ai recettori espressi dalle cellule tumorali, veicolando la radiazione direttamente nelle cellule bersaglio: l’emissione danneggia il loro dna, limitando l’esposizione dei tessuti sani circostanti. È un approccio di medicina nucleare molecolare che, in altre neoplasie neuroendocrine trattate con la stessa classe di radiofarmaci, ha già mostrato di migliorare il controllo di malattia.
“E’ un orgoglio per l’Emilia-Romagna portare avanti questo progetto- sottolineano il presidente della Regione, Michele de Pascale, e l’assessore regionale alle Politiche per la Salute, Massimo Fabi-, perché siamo convinti che dove si fa ricerca, si riesce anche a curare meglio. In questi mesi abbiamo ulteriormente rafforzato la rete regionale della ricerca, facendo lavorare sempre di più in modo coordinato le tante strutture di eccellenza della nostra regione. Questo studio ne è la conferma- concludono presidente e assessore-: cerchiamo di offrire le cure più innovative ed efficaci non solo alle nostre cittadine e ai nostri cittadini, ma le vogliamo mettere a disposizione di tutto il Paese, grazie anche alla competenza e professionalità delle tante ricercatrici e ricercatori presenti nel nostro territorio”.
“Rare-Lu rappresenta pienamente la missione di un Irccs: partire da un bisogno clinico ancora privo di risposte adeguate e trasformare competenze scientifiche, tecnologiche e assistenziali in una concreta opportunità di ricerca per i pazienti. La capacità dell’Irst di integrare ricerca clinica, medicina nucleare e produzione di radiofarmaci, all’interno di una rete regionale e nazionale di elevata qualità, costituisce un patrimonio strategico che intendiamo mettere sempre più al servizio dell’innovazione e della qualità delle cure”, sottolinea Antonino Musolino, direttore scientifico Irst di Meldola.
“Alla soddisfazione per un progetto nato dalla collaborazione tra i centri dell’Emilia-Romagna si affiancano la gratitudine e il riconoscimento per tutte le strutture dell’Irst che hanno contribuito a progettarlo e che ne renderanno possibile ogni fase. Nel campo dei radiofarmaci, la rete è ancora più importante: la loro produzione e distribuzione richiedono tempi e modalità estremamente rigorosi. Disporre di competenze condivise e di un’organizzazione integrata rappresenta un valore fondamentale per realizzare questo tipo di studi” aggiunge Federica Matteucci, direttrice della Medicina nucleare Romagna.
Alcuni dati su casistica e trattamenti
I paragangliomi/feocromocitomi hanno un’incidenza stimata di pochi casi per ogni milione di abitanti – tra i 2 e gli 8 pazienti all’anno – e, in una quota significativa, sono associati a una predisposizione genetica. I tumori neuroendocrini dell’apparato digerente, nel loro complesso, ogni anno in Italia colpiscono circa 2.600-2.700 persone; le forme ad alto grado, studiate da Rare-Lu, ne rappresentano una frazione ulteriore, tra il 5 e l’8%. In entrambe le patologie manca uno standard di cura condiviso e consolidato da linee guida. Le opzioni sono chemioterapia (con risultati modesti), terapie a bersaglio molecolare e, sempre più, la terapia radiorecettoriale; l’approccio che Rare-Lu vuole confrontare rigorosamente, per la prima volta, con un disegno randomizzato.
Il Bando Aifa
Il Bando Aifa per la “Ricerca indipendente sulle malattie rare” sostiene studi no profit destinati a rispondere a bisogni clinici ancora insoddisfatti, in ambiti nei quali il limitato interesse commerciale rende più difficile lo sviluppo di nuove evidenze. Nell’edizione 2025 sono stati finanziati 19 progetti su scala nazionale, per un investimento complessivo di oltre 17 milioni di euro. In questo contesto, Rare-Lu ha ottenuto una valutazione di 42 punti, classificandosi al quinto posto della graduatoria nazionale, confermando la solidità scientifica del progetto e la capacità dell’Irst di promuovere ricerca indipendente ad alto impatto clinico.
